TY  - RPRT
TI  - AAV-mediated CBLN1 replacement rescues hereditary ataxia caused by bi-allelic CBLN1 variants.
AU  - Tokiwa Yamasaki
AU  - Wataru Kakegawa
AU  - Ayumi Hayashi
AU  - Naoko Ogawa
AU  - Tetsuya Takano
AU  - Keiko Matsuda
AU  - Kumi Takatsuto
AU  - Mohamed S Abdel-Hamid
AU  - Maha S Zaki
AU  - Joseph G Gleeson
AU  - Michisuke Yuzaki
PY  - 2026
DO  - 10.1016/j.ymthe.2026.09.003
UR  - https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/42687380/
ID  - 42687380
ER  -